Es el primer fármaco aprobado en Europa para el tratamiento de hiperfenilalaninemia en clientes con fenilcetonuria o déficit de BH4.
La fenilcetonuria es una enfermedad rara que puede causar serios daños cerebrales en recién nacidos y en niños, e incapacidad neurocognitiva en pacientes adolescentes y adultos.
Merck Serono, la división biotecnológica de la compañía químico farmacéutica alemana Merck, ha anunciado que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización de Kuvan® (dihidrocloruro de sapropterina) como tratamiento oral de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes con fenilcetonuria (PKU) o con déficit de tetrahidrobiopterina (BH4). Kuvan® había recibido previamente la designación de Medicamento Huérfano por parte de la EMEA como el primer medicamento indicado para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia.
"Hasta la fecha, no existían medicamentos aprobados en Europa para el tratamiento de PKU, una patología que puede causar serios daños cerebrales en recién nacidos y en niños, e incapacidad neurocognitiva en pacientes adolescentes y adultos, si no se sigue una dieta estricta durante toda la vida," ha señalado José Cabrera, Director Médico de Merck en España. "Desde Merck, y concretamente desde nuestra División biotecnológica Merck Serono, estamos muy satisfechos con esta aprobación de la Comisión Europea. La disponibilidad de Kuvan® en toda Europa permitirá a los pacientes que sufren esta enfermedad crónica mejorar el control de sus niveles de fenilalanina en sangre, al mismo tiempo que mejorar su calidad de vida y, en última instancia, reducir el riesgo de daño mental ", ha añadido Cabrera.
La autorización de comercialización está basada en los datos proporcionados por dos ensayos clínicos internacionales en fase III, doble ciego, aleatorizados y controlados con placebo en pacientes con HPA/PKU. Los datos muestran que el tratamiento con Kuvan® reduce los niveles de fenilalanina en la sangre e incrementa la tolerancia a la fenilalanina en la dieta, con lo que se reduce la necesidad de limitar su ingesta.
La Comisión Europea ha concedido la autorización de venta para los 27 países de la Unión Europea, así como para Islandia, Liechtenstein y Noruega. Al haber recibido la designación de Medicamento Huérfano, Kuvan® recibirá 10 años de exclusividad de comercialización en la Unión Europea para esta indicación terapéutica. El lanzamiento de Kuvan® en Europa está previsto para la primera mitad de 2009.
-Incidencia de la enfermedad
En la actualidad hay aproximadamente 35.000 pacientes en la Unión Europea diagnosticados con hiperfenilalaninemia debido a fenilcetonuria o por déficit de BH4.
La PKU y el déficit de BH4 están calificadas como enfermedades huérfanas debido a su baja frecuencia en la población. Se trata de patologías causadas por defectos genéticos en el metabolismo del aminoácido fenilalanina, que dan como resultado una hiperfenilalaninemia, es decir, niveles anormalmente altos de fenilalanina en sangre.
Para evitar las consecuencias de la PKU, es fundamental el diagnóstico precoz, por lo que están en marcha programas estatales de cribado metabólico. En España este cribado se realiza entre las 48 horas y los 10 primeros días de vida, mediante una pequeña muestra de sangre en el talón del bebé, que permita detectar los errores innatos del metabolismo, entre los que se encuentra el hipotiroidismo y la fenilcetonuria.
Hasta la fecha, no existen medicamentos aprobados para el tratamiento de esta patología en Europa. El único tratamiento alternativo para pacientes con PKU para controlar la enfermedad es una dieta muy restrictiva en fenilalanina (alimentos que contienen altos niveles de este aminoácido esencial son la carne, el pescado, frutos secos, productos lácteos y algunas verduras y frutas), asociada con un suplemento diario de aminoácidos. No seguir este tipo de dieta puede dar lugar a un progresivo deterioro mental y del comportamiento.
Hola mi nombre es Ronald Jesús Chávez Oliva ""Bolivia"" tengo mi bebe (José Adrián) con PKU(Fenilcetonuria) el cual nació en España actualmente estamos viviendo en Santa Cruz - Bolivia, en España donde le diagnosticaron la enfermedad metabólica el cual por el momento por ser un lactante solo consume FLEET PKU etapa 1, combinado según su nivel de fenilalanina en la sangre se lo combinamos el FLEET con formula de leche normales para lactantes de su edad, y yo sabia que después de la etapa lactante existe una segunda y tercera etapa de este complemento nutricional------ mi gran inquietud es la siguiente, al ser este un producto nuevo KUVEN (R) que promete metabolizar mejor la fenilalanina reduciendo los niveles de fenilalanina en la sangre e incrementando la tolerancia a la fenilalanina en la dieta, con lo que se reduce la necesidad de limitar su ingesta,----- esto quiere decir que.....los enfermos de Fenilcetonuria pueden a futuro consumir alimentos ricos en proteínas sin ningún problema...?????
ReplyDelete¿¿¿¿Cuanto costara o cuesta cormecialmente en la actualidad este producto...?????
Cuantos niveles existen de este producto o solo es un solo producto, en que presentación viene en polvo, capsulas, liquido...??????
Mi e-mail portachuelango@hotmail.com Telf. 00591-3-3-411995/00591-10865228...-----por favor para quien sepa algo al respecto...!!!!!!!
Buenas tardes mi nombre es Silvina Massia, tengo una hija que posee otra enfermedad de las tantas metabolicas, llamada acidemia Isovalerica. Necesita un control en la ingesta de Leucina ( aminoacido de la proteina) que posibilidades tiene este farmaco "Kuvan " de ser aplicado a mas de una enfermedad metabolica ademas de la fenilcetonuria. Ya que todas producen los mismos danios si no se tratan a tiempo. El Kuvan no solo puede ser una esperanza para los pacientes con fenilcetonuria. Hay una poblacion que padece sintomas y efectos parecidos en la familia de estas enfermedades, pero que por ser pocos casos tal vez no son tan difundidos. Por favor si pueden facilitar informacion estaremos todos muy agradecidos.
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